Gen tedavisinde yeni bir yöntem deneniyor

OAKLAND

ABD'de ilk kez bir hastanın vücuduna zerk edilen virüs vasıtasıyla gen düzenleme tedavisi yapılmaya başlandı.

Bilim adamları, California eyaletinde metabolik Hunter sendromu hastası 44 yaşındaki Brian Madeux'a, düzenleyici gen ve DNA'sını titizlikle kesecek genetik malzemenin milyarca kopyasının, enfeksiyona yol açmaması için değişikliğe uğratılan bir virüs vasıtasıyla damar yoluyla zerk edildiğini açıkladı.

Başarılı olması halinde yöntemin, gen tedavisi alanında yeni bir sayfa açması ümit ediliyor.

Tedavide kullanılan çinko parmak nükleazın, moleküler bir makas gibi DNA'nın belirli bir parçasını keseceği, buraya yeni genin sızacağı ve hücreyi hastada eksik olan enzimi üretmeye yönlendireceği belirtildi.

Deneyi yürüten Oakland Hastanesinden doktor Paul Harmatz, hastalığın tedavisi için karaciğer hücrelerinin sadece yüzde 1'inin düzeltilmesi gerektiğini söyledi.

Bugüne kadar hastalığı nedeniyle 26 ameliyat geçiren Madeux, "Bu riski göze almayı istedim. Umarım bana ve diğer insanlara yardım eder." dedi.

Tedavinin ilk işaretlerinin bir ay içinde görülebileceği, 3 ay içinde işe yarayıp yaramadığının anlaşılacağı ifade edildi.

Hunter sendromuna, belli başlı karbonhidratları parçalayan enzimi yapan genin eksikliği neden oluyor.

Hastalar, sıklıkla soğuk algınlığına ve kulak enfeksiyonlarına yakalanıyor, yüz özelliklerinde bozulmalar, işitme kaybı, kalp rahatsızlığı, solunum yetmezliği, cilt ve göz problemleri, kemik ve eklem sakatlıkları, nörolojik sorunlar yaşıyor. Her hafta uygulanan enzim tedavisi, yılda 100 bin ila 400 bin dolara mal oluyor ve beyin hasarını önleyemiyor.

Bilim adamları, insan genlerini laboratuvar ortamında değişikliğe uğratıp yeniden hastalara yerleştirme yöntemini halihazırda uyguluyor. DNA düzenlemesi içermeyen gen tedavileri de bulunuyor.

Tedavi sırasında virüsün bir bağışıklık sistemi saldırısına neden olması ve diğer genler üzerinde öngörülemeyen etkiler bırakması oluşabilecek komplikasyonlar olarak görülüyor.

Muhabir: Gamze Türkoğlu Oğuz